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美国FDA批准首个治疗CAPS药物

    Regeneron制药公司的白介素(IL)-1阻滞剂Arcalyst(Rilonacept)已通过美国食品药品管理局(FDA)的批准,成为治疗cryopyrin相关周期性综合征(CAPS)这一罕见病的首个药物。其给药方式为每周一次皮下注射,因此患者可以自己给药治疗。

    CAPS是一种终生疾病,包括家族性寒冷型自身炎症性综合征(FCAS)和Muckle-Wells综合征(MWS),其特点为终生反复发作皮疹、发热/寒战、关节痛、眼睛发红/眼睛疼痛和疲劳等症状。

    该药通过FDA批准是基于一项Ⅲ期临床试验结果。该临床试验有47名FCAS和MWS患者参加,其复合主要终点测定了5个CAPS体征和症状的改善情况:关节痛、皮疹、发热/寒战、眼睛发红/眼睛疼痛和疲劳。在使用该药治疗前,测定了3周内患者的平均基线症状分值,随后患者被随机分组,接受该药或者安慰剂治疗6周,并在治疗后3周测定患者的平均基线症状分值。经过6周的治疗后,治疗组的平均基线症状分值从3.08降至0.47,而安慰剂组从2.41降至2.1(P<0.0001)。

    该药最常见的不良反应为注射部位反应(治疗组为48%,安慰剂组为13%)和上呼吸道感染(26%比4%)。

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